O remédio mais caro do mundo custa hoje cerca de R$ 12 milhões. Em uma única dose, estima-se que este medicamento seja capaz de fazer uma doença degenerativa regredir, dando espaço para a vida.
Zolgensma é o seu nome. O remédio foi lançado em meados do ano de 2019 por uma empresa suíça chamada Novartis. No entanto, embora o feito tenha se mostrado impressionante, ainda assim a fabricação do medicamento tem dado o que falar.
A elitização do medicamento, que recebeu a alcunha do remédio mais caro do mundo, tem apontado ao menos dois caminhos: a corrida biológica em busca de vida e as reflexões morais devido ao seu preço.
E assim, com uma eficácia na casa dos 90%, o medicamento logo reverberou entre os cientistas do mundo, devido ao dilema ético que gerara. Afinal, quanto vale uma vida? Entenda um pouco mais sobre este medicamento a seguir!
Zolgensma: o que é e para que serve?
O Zolgensma consiste em um produto farmacológico utilizado para o tratamento da doença AME – Atrofia Muscular Espinhal. A doença é categorizada como uma doença grave e rara, sendo causada pela modificação do gene responsável por codificar a molécula SMN.
Esta proteína é responsável pela sobrevivência do neurônio motor que, por sua vez, é responsável pelo movimento muscular.
Como se pode perceber, o Zolgensma traz um grande papel, não nos surpreendendo que o mesmo seja feito pela mais refinada engenharia genética. Sendo assim, o produto é composto por uma espécie de vetor viral que transporta uma cópia do gene humano produtor da molécula SMN.
Por isso, a sua eficácia está em restaurar a função do neurônio motor no organismo dos pacientes. Aliás, este medicamento é um PTA – Produto de Terapia Avançada – uma vez que faz parte do grupo de produtos de terapia gênica.
Em termos simples, produtos da categoria da terapia gênica são aqueles cujo ativo é um ácido nucleico recombinante. Sendo assim, tais medicamentos podem deletar, regular, adicionar ou reparar uma sequência genética, sendo esta última a função do Zolgensma.
Como funciona a terapia com Zolgensma?
Antes do vírus ser colocado no vetor, o mesmo passa pela inativação, assim será inofensivo ao organismo humano. Em seguida, o vetor recebe o gene a ser transportado e que é necessário ao tratamento – o adenovírus AAV9.
Após a aquisição do medicamento, o mesmo é aplicado a partir de uma injeção, pela qual o vetor viral entra em contato com o organismo doente, colocando o gene dentro das células do paciente.
Já dentro das células, a cópia do gene se une ao DNA em questão e o organismo passa então a produzir células com o material genético faltante. Assim, a doença é freada.
No caso, o Zolgensma substitui a função do gene SMN1, produtor da proteína SMN. Isso porque sem a proteína em questão, as células do neurônio motor morrem de modo que até mesmo a função de respirar se torne impossível.
A polêmica por trás do remédio mais caro do mundo
Como dissemos, a doença de Atrofia Muscular Espinhal é muito rara, no entanto acomete, sobretudo, bebês. Aliás, no Brasil, cerca de 260 indivíduos nascem com a AME anualmente.
O problema é que a doença não é rapidamente diagnosticada. Isso porque o teste do pezinho detecta apenas 6 doenças. Além disso, o diagnóstico da AME é feito a partir de testes genéticos caros, levando em consideração que esta doença tem por causa a mutação do gene SMN1.
Enquanto os pais lutam para descobrir o que de fato possuem os seus filhos, a doença se alastra rapidamente pelo organismo das crianças. E quando o diagnóstico é possível, bem, a luta agora é contra o tempo.
Devemos lembrar que o medicamento não é nem um pouco acessível. A cifra milionária para a aquisição do remédio mais caro do mundo gera reflexões morais complexas: seria o preço da vida inestimável?
Por que tão caro?
A resposta da Novartis frente aos questionamentos da eletização de seu medicamento está centrada no alto custo para a produção; o mecanismo eficiente de ação; o resultado terapêutico.
A contraresposta pode ser vista em outras medicações. Afinal, a tecnologia empreendida para a produção da injeção é o adenovírus, a mesma utilizada na fabricação das vacinas anti-COVID 19. Mas se estas custam menos de US$ 20, por que a Zolgensma deveria custar US$ 2 milhões?
A resposta está na escala. Isso porque o Zolgensma precisa de um alto investimento inicial para a produção em menor proporção. Afinal, não existem tantos casos assim de AME se compararmos com os casos de Coronavírus.
Vale dizer ainda que é possível conseguir acesso ao medicamento pelo SUS, mas não sem antes um processo judicial. Além disso, o laboratório da Novartis, empresa fabricante do Zolgensma, sorteia anualmente 100 doses do medicamento.
De acordo com a empresa, existem alguns critérios para a participação como: as crianças precisam ter no máximo 2 anos e apresentar o diagnóstico comprovado da doença. Além disso, só participam os residentes de países em que a terapia ainda não está regulamentada. Ou seja, uma verdadeira loteria, cujo prêmio é a vida.
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